Этот ингредиент Виагры только что сделал нечто замечательное для смертельной детской болезни
Силденафил, активный компонент Виагры, показал значительное улучшение симптомов у пациентов с синдромом Ли — редким и часто смертельным заболеванием, поражающим мозг и мышцы
Короткое резюме
Исследователи сообщают о неожиданном прорыве: силденафил, активный ингредиент Виагры, значительно улучшил симптомы у пациентов с синдромом Ли — редким и часто фатальным метаболическим заболеванием, поражающим мозг и мышцы. В небольшом пилотном исследовании шести пациентов лечение было связано с усилением мышц, уменьшением судорог и лучшим восстановлением после опасных метаболических кризов.
Синдром Ли вызывается дефектами клеточного производства энергии, что особенно затрагивает мозг и мышцы, приводя к судорогам, мышечной слабости и сокращению продолжительности жизни. Ученые, используя инновационный подход, протестировали более 5500 уже одобренных соединений на нервных клетках, созданных из клеток кожи пациентов, и идентифицировали силденафил как перспективного кандидата. Препарат улучшил электрическую функциональность нервных клеток, способствовал их росту в моделях мозга и улучшил энергетический метаболизм у животных.
На основании этих результатов Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоило силденафилу статус орфанного препарата для лечения редких заболеваний, что может ускорить процесс разработки и одобрения. Исследователи теперь планируют провести более масштабное плацебо-контролируемое клиническое испытание по всей Европе в рамках проекта СИМПАТИК ЕС, чтобы подтвердить первоначальные обнадеживающие результаты.
Клиническое улучшение
В пилотном исследовании шести пациентов с синдромом Ли лечение силденафилом привело к измеримым улучшениям, включая десятикратное увеличение дистанции ходьбы у одного ребенка и полное подавление почти ежемесячных метаболических кризов у другого
Инновационный скрининг
Ученые использовали перепрограммированные стволовые клетки пациентов для создания больных нервных клеток и протестировали более 5500 одобренных соединений, что стало крупнейшим на сегодняшний день скринингом лекарств для лечения синдрома Ли
Многоуровневое подтверждение
Потенциал силденафила был подтвержден на трех уровнях: он улучшил функцию нервных клеток в лаборатории, способствовал росту нервных клеток в органоидах мозга и улучшил энергетический метаболизм, продлив жизнь в животных моделях
Статус орфанного препарата
Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) предоставило силденафилу статус орфанного препарата для лечения синдрома Ли, что открывает путь к ускоренным клиническим испытаниям и потенциальному одобрению
Текст сгенерирован с использованием ИИ
