Глухота обращена вспять: одна инъекция восстанавливает слух всего за несколько недель
Новая генная терапия, нацеленная на ген OTOF, позволила десяти пациентам с врожденной глухотой значительно улучшить слух после однократной инъекции в среднее ухо
Короткое резюме
В ходе новаторского исследования ученые успешно применили генную терапию для восстановления слуха у десяти пациентов с врожденной глухотой, вызванной мутациями в гене OTOF. После однократной инъекции синтетического вируса, доставляющего рабочую копию гена в улитку внутреннего уха, у всех участников, от маленьких детей до взрослых, наблюдалось значительное улучшение слуха, причем у многих — уже в течение одного месяца.
Мутации в гене OTOF препятствуют выработке белка отоферлина, необходимого для передачи звуковых сигналов от внутреннего уха к мозгу. Исследователи из Каролинского института и китайских клиник использовали аденоассоциированный вирус (AAV) для доставки функциональной версии гена. Терапия оказалась безопасной и хорошо переносимой, а наиболее впечатляющие результаты были отмечены у детей в возрасте от пяти до восьми лет.
Ученые планируют долгосрочное наблюдение за пациентами для оценки устойчивости эффекта. Работа открывает путь для лечения других, более распространенных генетических форм глухоты, связанных с генами GJB2 и TMC1. Исследование финансировалось китайскими научными программами и компанией Otovia Therapeutics Inc., разработавшей терапию.
Универсальная эффективность
Все десять пациентов в возрасте от 1 до 24 лет с мутациями гена OTOF показали улучшение слуха после терапии
Быстрое действие
Большинство пациентов начали слышать в течение одного месяца после однократной инъекции; средний порог слышимости улучшился со 106 до 52 децибел
Безопасность метода
Терапия хорошо переносилась; наиболее частым побочным эффектом было снижение уровня нейтрофилов, серьезных реакций не зафиксировано
Наибольший эффект у детей
Наиболее драматичные улучшения наблюдались у детей 5-8 лет; одна 7-летняя девочка смогла вести обычные разговоры через 4 месяца
Текст сгенерирован с использованием ИИ
