Модифицированные клетки могут позволить лечить остеопороз

Опубликованные в журнале «Кэлл» результаты небольшого клинического исследования показали: у 10 пожилых женщин после однократной инфузии аутологичных клеток костного мозга переломы практически прекратились. Если до лечения они ломали позвонки, шейку бедра, руки или другие кости в среднем каждые один-два года даже при легкой травме, то после терапии частота переломов от незначительных повреждений снизилась примерно до одного случая в 10 лет. Использованные клетки были обработаны в лаборатории так, чтобы легче проникать в костную ткань.

Остеопороз — возрастное заболевание, от которого страдают около 200 млн женщин в мире, особенно после менопаузы. Испытанные клетки — мезенхимальные стромальные клетки (мезенхимальные стромальные клетки, МСК), взятые из костного мозга самих пациенток и усиленные добавлением сахара фукозы: еще в 2008 году команда Роберта Сакстейна показала, что такая модификация позволяет стволовым клеткам распознавать костную ткань и проникать в нее, вызывая регенерацию кости у мышей. Клиническую часть в 2015 году запустила группа Хосе Мораледы из Университета Мурсии (Испания); участницами стали 10 женщин 51–72 лет с тяжелым остеопорозом и переломами в анамнезе. Аджит Варки из Калифорнийского университета в Сан-Диего назвал результаты «весьма примечательными», отметив «эффективность, близкую к 100%, сохраняющуюся годами, и отсутствие побочных эффектов». Вместе с тем у работы есть серьезные ограничения: малая выборка, отсутствие контрольной группы и то, что большинство участниц принимали стандартные препараты от остеопороза до и после испытания, из-за чего выделить вклад собственно клеточной терапии трудно. Кроме того, исследователи не отслеживали введенные клетки непосредственно в организме, поэтому остается ключевой вопрос — достигло ли костей достаточное количество клеток и сработало ли именно оно.

При медианном наблюдении в 6 лет усиленные фукозой клетки не повысили риск рака или других серьезных побочных эффектов, а также дали ряд благоприятных сигналов: резкое снижение частоты переломов, улучшение объема и плотности костей по данным визуализации и биопсии, уменьшение боли и степени инвалидности, рост уровня ключевых белков костеобразования в крови. Мораледа сообщил, что планируется последующее исследование с участием около 100 пациентов с остеопорозом: на фоне стандартной лекарственной терапии их случайным образом разделят на три группы — получающих усиленные фукозой аутологичные мезенхимальные стромальные клетки (МСК), получающих усиленные фукозой мезенхимальные стромальные клетки (МСК) от здоровых доноров и не получающих клеточной терапии. Ричард Истелл из Шеффилдского университета предупреждает, что изменения белков в эксперименте с 10 участницами говорят о росте костного обмена, но это может означать как усиление образования кости, так и ее потери. Джасмин Мерзабан из Университета науки и технологий имени короля Абдуллы подчеркивает: после 6 лет наблюдения переломы у участниц стали реже, значит, в организме действительно что-то изменилось, однако для настоящего ответа на вопросы о терапии и ее эффектах необходимы более крупные рандомизированные контролируемые испытания.