Новый препарат может остановить болезнь Альцгеймера до потери памяти
Экспериментальное лекарство NU-9, вводимое на доклинической стадии, уменьшает токсичный подтип белка и воспаление в мозге мышей, что открывает путь к превентивной терапии болезни Альцгеймера
Короткое резюме
Учёные из Северо-Западного университета обнаружили, что ранее неизвестный высокотоксичный подтип олигомеров бета-амилоида (обозначенный как ACU193+) появляется внутри нейронов и на поверхности реактивных астроцитов на самых ранних стадиях болезни Альцгеймера, потенциально запуская каскад воспаления. Экспериментальный препарат NU-9, вводимый перорально до появления симптомов у мышиной модели, значительно снизил уровень этого олигомера, ослабил реактивный астроглиоз (ключевой маркер нейровоспаления) и уменьшил патологическую форму белка TDP-43.
NU-9 представляет собой малую молекулу, разработанную для восстановления клеточного пути утилизации токсичных белков, который повреждается при нейродегенеративных заболеваниях. Препарат уже показал эффективность в моделях БАС, получил разрешение FDA на клинические испытания для БАС и теперь демонстрирует мощное противовоспалительное и нейропротекторное действие при болезни Альцгеймера. Его действие направлено на самую раннюю, доклиническую фазу болезни, когда вмешательство, по мнению авторов, может быть наиболее эффективным.
Исследователи проводят аналогию с превентивным приёмом статинов при высоком холестерине: если у человека есть биомаркеры ранней стадии Альцгеймера, приём NU-9 мог бы предотвратить развитие симптомов. В настоящее время команда тестирует препарат на других моделях, включая модель болезни с поздним началом, и планирует долгосрочные исследования влияния на память и здоровье нейронов. Сочетание ранней диагностики и такого превентивного лечения может стать новой парадигмой в борьбе с заболеванием.
Обнаружен новый ранний токсин
Выявлен особый подтип олигомеров бета-амилоида (ACU193+), который появляется в нейронах и астроцитах на доклинической стадии и может быть ключевым инициатором воспаления и патологии
Эффективность доклинического вмешательства
Препарат NU-9, введённый до появления симптомов, значительно снизил уровень токсичного олигомера, реактивный астроглиоз и патологический TDP-43 в мозге мышей, продемонстрировав общемозговой противовоспалительный эффект
Механизм действия
NU-9 восстанавливает повреждённый в болезнях клеточный путь очистки от токсичных белков, что ранее было показано для БАС, а теперь и для модели Альцгеймера
Потенциал для превентивной терапии
Исследователи предлагают стратегию, аналогичную профилактике сердечных приступов: приём NU-9 при положительных ранних биомаркерах Альцгеймера для предотвращения развития клинических симптомов
Текст сгенерирован с использованием ИИ
