Новый препарат сокращает количество приступов до 91% у детей с редкой формой эпилепсии

Экспериментальный препарат зоревунерсен продемонстрировал выдающиеся результаты в лечении детей с синдромом Драве, сократив частоту приступов до 91% и улучшив качество жизни пациентов. Многоцентровое клиническое исследование под руководством Университетского колледжа Лондона (UCL) и Больницы Грейт Ормонд Стрит показало, что терапия хорошо переносится и имеет в основном лёгкие побочные эффекты.

Синдром Драве — редкая и тяжёлая генетическая форма эпилепсии, при которой один из двух копий гена SCN1A не производит достаточного количества белка, необходимого для нормальной передачи сигналов между нервными клетками. Зоревунерсен, разработанный компанией Stoke Therapeutics и Biogen, воздействует на первопричину заболевания, повышая выработку этого белка из здоровой копии гена, что позволяет восстановить более нормальную функцию нейронов.

Обнадеживающие результаты начальных исследований, в которых участвовал 81 ребёнок в Великобритании и США, привели к запуску более масштабного исследования третьей фазы. Если его эффективность подтвердится, эта терапия может стать первым методом лечения, направленным на коррекцию генетической причины синдрома Драве и связанных с ним когнитивных и поведенческих осложнений, значительно улучшив здоровье и повседневную жизнь пациентов.