Первая в мире генная терапия, направленная на лечение глухоты, одобрена в США

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило первый в мире метод генной терапии потери слуха. Этот метод был разработан американской биотехнологической компанией Regeneron и направлен на лечение наследственной потери слуха, вызванной мутацией гена OTOF. Метод предполагает однократную инъекцию в ухо, которая вводит в организм пациента вирусный вектор, несущий нормальный ген OTOF, для восстановления функции волосковых клеток внутреннего уха, отвечающих за восприятие звука.

По сообщению журнала «Наука», в клиническом испытании с участием 12 детей с потерей слуха у 9 из них наблюдалось улучшение слуха, до степени, позволяющей отказаться от использования слухового аппарата, а у 3 детей слух восстановился полностью. Белок otoferlin, кодируемый геном OTOF, играет ключевую роль в передаче слуховых сигналов, и данная мутация составляет около 3% случаев наследственной потери слуха. Компания Regeneron заявила, что метод лечения Otarmeni будет предоставляться бесплатно в США, несмотря на то, что большинство методов генной терапии стоят более 1 миллиона долларов США.

Одобрение этого метода лечения открывает путь для генной терапии других типов наследственной потери слуха. Американская компания Illumina и китайско-американская исследовательская группа также разрабатывают аналогичные методы лечения мутации OTOF, и у некоторых пациентов улучшение слуха сохраняется уже более двух лет. Однако исследователи отмечают, что лечение других типов потери слуха представляет собой более серьёзные вызовы, например, может потребоваться регенерация утраченных волосковых клеток или осторожный выбор типа целевых клеток, чтобы не повредить слух.