Стэнфорд сделал трансплантацию стволовых клеток безопаснее без химиотерапии
Новая антительная терапия заменила токсичную химиотерапию перед трансплантацией, позволив детям с анемией Фанкони безопасно получить донорские стволовые клетки без радиации и генотоксичных препаратов
Короткое резюме
Исследователи Стэнфордской медицинской школы разработали инновационный подход к трансплантации стволовых клеток, полностью исключающий необходимость в токсичной химиотерапии или облучении. В ходе клинического испытания фазы 1 три ребенка с анемией Фанкони получили антитело бриквилимаб, которое целенаправленно удаляет собственные кроветворные стволовые клетки через белок CD117, без использования традиционных генотоксичных препаратов вроде бусульфана.
Метод также решает проблему нехватки полностью совместимых доноров: обработка костного мозга донора путем обогащения CD34+ клетками и удаления альфа/бета T-клеток позволяет использовать полусовместимых доноров, включая родителей. Через два года наблюдения у всех трех пациентов достигнута почти 100% химеризм донорских клеток при исключительных клинических результатах и отсутствии отторжения трансплантата.
Этот прорыв открывает возможность безопасной трансплантации для пациентов с наследственными заболеваниями костного мозга, которые ранее не могли перенести стандартные процедуры. Исследователи уже начали испытание фазы 2 и изучают применение подхода для других редких заболеваний костного мозга, а также для пожилых пациентов с раком, не переносящих традиционную подготовительную терапию.
Замена токсичных методов
Антитело бриквилимаб полностью заменяет радиацию и химиотерапию при подготовке к трансплантации
Расширение донорской базы
Модификация донорского костного мозга позволяет использовать полусовместимых доноров
Исключительные результаты
100% химеризм донорских клеток через 2 года у всех пациентов без отторжения
Потенциал для других заболеваний
Метод может быть применен к другим наследственным заболеваниям костного мозга
Текст сгенерирован с использованием ИИ
