Терапия стволовыми клетками может обеспечить длительную ремиссию при аутоиммунных заболеваниях
У двух пациентов с расстройством спектра оптикомиелита после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток ремиссия заболевания сохранялась более 15 лет, что даёт основание для проведения более масштабных клинических испытаний этой экспериментальной терапии.
Короткое резюме
Исследование, опубликованное в журнале «Медицина», сообщает, что два пациента (мужчина и женщина), страдающие тяжёлым аутоиммунным заболеванием — нейрооптикомиелитом (NMOSD), после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток от донора испытывают устойчивое улучшение состояния более 15 лет. У одного из пациентов-мужчин улучшились неврологические функции и восстановилась нормальная жизнь, у пациентки улучшилась подвижность рук, и ей больше не нужно принимать лекарства для контроля симптомов. Учёные считают, что этот экспериментальный метод лечения заслуживает проведения более масштабных клинических испытаний.
Эти два пациента ранее не реагировали на стандартное лечение. NMOSD — это редкое смертельное заболевание, при котором иммунные клетки вырабатывают антитела, атакующие спинной и зрительный нервы. Метод лечения заключается в аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, то есть в извлечении стволовых клеток из крови здоровых доноров (в данном случае — сестры пациента и неродственного донора) и уничтожении B-клеток, производящих агрессивные антитела, с помощью химиотерапевтических препаратов и моноклональных антител перед трансплантацией. Исследование показывает, что этот метод полностью заменяет иммунную систему пациента, в отличие от методов, использующих собственные клетки пациента, и демонстрирует уникальные преимущества в лечении аутоиммунных заболеваний.
Хотя результаты воодушевляют, исследовательская группа и независимые эксперты подчёркивают, что этот метод лечения сопряжён с значительными рисками, включая инфекции, отторжение трансплантата и вторичный рак, а также отмечается очень маленький размер выборки, что не позволяет утверждать эффективность метода для всех пациентов. Исследователи чётко заявляют, что этот метод следует применять только к молодым пациентам, не реагирующим на стандартное лечение, и только после тщательного взвешивания рисков и выгод. В настоящее время это исследование предоставляет ключевые основания для начала более масштабных клинических испытаний.
Долгосрочное улучшение
У двух пациентов с NMOSD после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток состояние улучшилось более чем на 15 лет, и в их организме больше не обнаруживаются патогенные антитела
Полная замена иммунной системы
Этот метод лечения использует стволовые клетки от здорового донора для полной замены иммунной системы пациента, что принципиально отличается от методов, использующих собственные клетки пациента, которые могут быть менее эффективными из-за неполного удаления патогенных B-клеток
Проблемы и риски
Трансплантация стволовых клеток связана с серьёзными рисками, включая инфекции, отторжение трансплантата и вторичный рак. У двух пациентов также наблюдались увеличение лимфатических узлов, дефицит антител и рак мочевого пузыря в качестве осложнений
Клиническая применимость
Хотя результаты исследования рассматриваются как основа для клинических испытаний, из-за небольшого размера выборки пока нельзя утверждать, что метод эффективен для всех пациентов, и поиск подходящего донора представляет собой значительную сложность
Текст сгенерирован с использованием ИИ
