Врачи имплантируют производящие дофамин стволовые клетки пациентам с болезнью Паркинсона
Новаторское клиническое испытание проверяет, могут ли специально созданные стволовые клетки помочь мозгу восстановить собственную выработку дофамина, что потенциально способно замедлить прогрессирование заболевания
Короткое резюме
Врачи из Keck Medicine при USC начали клиническое испытание, в ходе которого пациентам с болезнью Паркинсона имплантируют в мозг специально созданные стволовые клетки, способные производить дофамин. Цель процедуры — заменить утраченные нейроны и восстановить нормальный уровень этого ключевого нейромедиатора, отвечающего за контроль движений.
Болезнь Паркинсона вызывается прогрессирующей гибелью дофамин-продуцирующих клеток мозга, что приводит к тремору, скованности и замедленности движений. Для лечения используются индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPSCs), созданные из взрослых клеток пациента и перепрограммированные в состояние, позволяющее им развиться в нейроны. Клетки хирургическим путём помещаются в базальные ганглии — область мозга, ответственную за координацию движений.
После операции пациенты будут находиться под наблюдением от 12 до 15 месяцев, а в целом мониторинг планируется вести до пяти лет. Если терапия окажется успешной, она может замедлить развитие болезни и восстановить двигательные функции. Испытание, получившее статус ускоренного рассмотрения от FDA, проводится на трёх площадках в США с участием 12 пациентов.
Прямая замена нейронов
Терапия направлена на прямое замещение повреждённых дофамин-продуцирующих клеток мозга с помощью имплантированных стволовых клеток
Использование iPSC-технологии
Вместо эмбриональных стволовых клеток применяются индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPSCs), созданные из взрослых клеток пациента, что снижает этические и иммунологические риски
Хирургическая имплантация в мозг
Клетки доставляются непосредственно в базальные ганглии — ключевую область для контроля движений — через небольшое отверстие в черепе под контролем МРТ
Долгосрочный мониторинг и ускоренный статус
Пациенты будут находиться под наблюдением до 5 лет, а само клиническое испытание получило от FDA статус «fast-track», ускоряющий разработку и рассмотрение терапии
Текст сгенерирован с использованием ИИ
