Врачи тестируют имплантаты клеток мозга для восстановления движений при болезни Паркинсона
Исследователи из Keck Medicine of USC проводят ранние клинические испытания экспериментальной терапии стволовыми клетками, направленной на восстановление выработки дофамина в мозге
Короткое резюме
Ученые из Медицинского центра Кек при Университете Южной Калифорнии (Keck Medicine of USC) начали ранние клинические испытания экспериментальной терапии, в рамках которой в мозг пациентов с болезнью Паркинсона имплантируются лабораторно выращенные клетки, способные производить дофамин. Цель процедуры — восстановить способность мозга вырабатывать этот ключевой нейромедиатор, потеря которого является движущей силой заболевания, и тем самым замедлить его прогрессирование и улучшить моторные функции.
Терапия использует индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPSCs), созданные из взрослых клеток пациента, таких как клетки кожи или крови. Эти клетки хирургическим путем имплантируются в базальные ганглии — область мозга, критически важную для контроля движений. Исследователи полагают, что iPSCs могут надежно созревать в дофамин-продуцирующие нейроны, предлагая лучший шанс «перезапустить» производство дофамина.
В рамках многоцентрового исследования Phase 1 REPLACE™, получившего статус ускоренного рассмотрения от Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA), будут наблюдаться 12 пациентов с умеренной и умеренно-тяжелой формой болезни. Пациенты будут находиться под пристальным наблюдением в течение 12-15 месяцев после операции, а долгосрочное наблюдение продлится до пяти лет для оценки безопасности и эффективности. Конечная цель — разработать методику, восстанавливающую моторные функции и качество жизни пациентов.
Новый тип стволовых клеток
Терапия использует индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPSCs), созданные из взрослых клеток пациента, что является альтернативой эмбриональным стволовым клеткам
Целевая область имплантации
Клетки имплантируются непосредственно в базальные ганглии — ключевую область мозга, отвечающую за контроль движений
Статус клинических испытаний
Исследование Phase 1 REPLACE™ получило статус «fast-track» (ускоренное рассмотрение) от Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA), что ускоряет процесс разработки и рассмотрения терапии
Масштаб и наблюдение
В многоцентровом исследовании участвуют 12 пациентов, за которыми будут наблюдать до 5 лет для оценки долгосрочной безопасности и результатов
Текст сгенерирован с использованием ИИ
