Юй Цзиньтай: В лечении болезни Паркинсона мы завершили только «от 0 до 1»
Китайские учёные открыли новый ключевой ген-мишень FAM171A2 для болезни Паркинсона и потенциальное лекарство, что стало прорывом в понимании механизма распространения патологического белка
Короткое резюме
Исследовательская группа под руководством профессора Юй Цзиньтая из Фуданьского университета впервые в мире идентифицировала ранее неизвестный ген FAM171A2 как ключевой рецептор, опосредующий распространение патологического белка альфа-синуклеина при болезни Паркинсона, и обнаружила потенциальное терапевтическое соединение бемсентиниб. Это открытие, признанное одним из десяти главных научных достижений Китая в 2025 году, предлагает принципиально новую стратегию для замедления прогрессирования заболевания.
Традиционные методы лечения болезни Паркинсона, такие как препараты леводопы или глубокая стимуляция мозга, лишь облегчают симптомы, не влияя на первопричину — распространение неправильно свёрнутого альфа-синуклеина. Используя инновационный «управляемый данными» подход, команда проанализировала крупные клинические базы данных с помощью ИИ, что позволило выявить ключевой мембранный рецептор FAM171A2 среди десятков тысяч генов. Затем с помощью ИИ-моделирования из более 7000 молекул был отобран бемсентиниб, который в доклинических испытаниях блокировал связывание патологического белка с рецептором.
Открытие, опубликованное в журнале Science, рассматривается как фундаментальный прорыв, который может лечь в основу новой системы лечения, направленной на причину болезни. Хотя работа по переходу от открытия к клиническому применению только начинается, уже ведутся разработки более эффективных препаратов на основе этой мишени, и к исследованиям проявляют интерес международные фармацевтические компании. Учёные надеются, что этот подход и новая исследовательская парадигма помогут в будущем сделать нейродегенеративные заболевания предотвращаемыми и излечимыми.
Открытие нового ключевого рецептора
Ген FAM171A2 впервые идентифицирован как критический мембранный рецептор, опосредующий межнейронное распространение патологического альфа-синуклеина при болезни Паркинсона
Новая терапевтическая стратегия
Вместо прямого воздействия на белок предложена стратегия блокировки его распространения через рецептор FAM171A2, что может замедлить прогрессирование болезни
Потенциальное лекарственное соединение
С помощью ИИ-скрининга из тысяч молекул выделен бемсентиниб — соединение, эффективно блокирующее взаимодействие патологического белка с рецептором в доклинических моделях
Инновационная исследовательская парадигма
Прорыв стал результатом применения нового «управляемого данными» подхода, сочетающего большие клинические данные, ИИ-анализ и междисциплинарные методы, что позволило совершить открытие вне рамок существующих гипотез
Текст сгенерирован с использованием ИИ
