Запущено первое в мире клиническое испытание на людях по регенерации кардиомиоцитов
Ученые запустили первое в мире клиническое испытание на людях генной терапии, направленной на стимуляцию регенерации сердечной мышцы, что дает новую надежду на лечение сердечной недостаточности — все более распространенного заболевания. Однако эта область по-прежнему сталкивается со скептицизмом из-за исторических споров и научных трудностей.
Короткое резюме
Глобальный первый клинический эксперимент, направленный на культивирование новых кардиомиоцитов, официально запущен, что знаменует новый этап в генной терапии регенерации сердца. Несколько компаний разрабатывают как минимум четыре вида генной терапии для лечения сердечных заболеваний, нацеленные на стимуляцию пролиферации кардиомиоцитов для восстановления функции сердца и лечения сердечной недостаточности — распространённого заболевания, при котором сердце не может перекачивать достаточное количество крови, и прогнозируется, что в ближайшие 15 лет уровень заболеваемости в некоторых странах возрастёт на 50%.
Пионер в этой области, команда Джеймса Мартина из Техасского института исследования сердца в США, проводит клиническое испытание, используя вирус для доставки фрагментов РНК в кардиомиоциты, чтобы целенаправленно подавлять ген SAV1 (белок, экспрессируемый этим геном, подавляет деление клеток), тем самым снимая подавление пролиферации кардиомиоцитов. В экспериментах на животных модель инфаркта миокарда у свиней показала увеличение фракции выброса (показатель объёма перекачиваемой крови) на 14%, что позволило методу получить одобрение регулирующих органов США. Однако некоторые учёные сомневаются, что имеющиеся доказательства могут отличить истинное деление клеток от явления образования второго клеточного ядра (для увеличения производства белка), и в контрольной группе не использовались стандартные лекарства.
Несмотря на научные сомнения и ущерб репутации области из-за скандала с фальсификацией научных данных в начале XXI века командой Пьеро Анверса (31 статья была признана сфальсифицированной), научные исследования продолжаются. Мауро Джакка из Великобритании основал компанию Heqet Therapeutics для разработки терапии с использованием микроРНК и планирует начать клинические испытания в течение двух лет. Ещё три компании используют вирусные векторы или гидрогели для доставки терапии. Даррил Дэвис из Университета Ватерлоо в Канаде отметил, что такие прорывные исследования являются ключом к продвижению лечения сердечных заболеваний от устаревших методов к новым.
Первый в мире клинический эксперимент по регенерации кардиомиоцитов
Клиническое испытание под руководством команды Джеймса Мартина направлено на подавление гена SAV1 для снятия подавления деления кардиомиоцитов, это одна из первых исследований регенерации сердца, дошедших до клинической стадии
Эксперименты на животных показали эффективность лечения, но есть споры
В экспериментах на свиньях фракция выброса увеличилась на 14%, но оппоненты считают, что наблюдаемое явление репликации ДНК может быть связано с двуядерными клетками (используемыми для производства белка), а не с истинным делением клеток
Скандал с фальсификацией в прошлом оказал долгосрочное влияние
В 2000-х годах открытие стволовых клеток сердца командой Анверса было признано фальсифицированным, что затруднило получение финансирования для исследований и публикацию статей в этой области
Несколько методов лечения следующего поколения находятся в разработке
Несколько компаний разрабатывают терапию с использованием микроРНК, используя липидные наночастицы, вирусные векторы или гидрогели для доставки, стремясь снять подавление механизмов пролиферации клеток, и некоторые планируют начать клинические испытания в течение двух лет
Текст сгенерирован с использованием ИИ
