Этот прорыв в технологии CRISPR включает гены без разрезания ДНК
Учёные подтвердили, что химические метки (метильные группы) напрямую выключают гены, и разработали эпигенетический редактор для их безопасного удаления, что открывает путь к терапии серповидноклеточной анемии
Short Summary
Исследователи из Университета Нового Южного Уэльса (UNSW) и Детского исследовательского госпиталя Сент-Джуд разработали новый, более безопасный метод эпигенетического редактирования на основе CRISPR, который позволяет включать гены, не разрезая ДНК. Метод направлен на удаление химических меток — метильных групп, которые, как доказано в исследовании, являются не пассивными «паутинками», а активными «якорями», напрямую подавляющими активность генов.
Технология использует модифицированную систему CRISPR для доставки ферментов, которые удаляют метильные группы с конкретных генов. В лабораторных экспериментах на человеческих клетках учёные смогли реактивировать фетальный ген глобина, который отключается после рождения. Повторное включение этого гена может компенсировать дефекты взрослого глобина, вызывающие серповидноклеточную анемию, избегая рисков, связанных с разрывом цепочки ДНК (таких как нецелевые мутации и онкогенез).
Это открытие не только разрешает давние научные дебаты о роли метилирования ДНК, но и открывает путь к терапии множества генетических заболеваний, связанных с неправильным включением/выключением генов. Следующими шагами станут испытания на животных моделях и разработка методов для редактирования других эпигенетических меток, что знаменует начало новой эры в генной терапии и сельском хозяйстве.
Метильные группы — активные регуляторы
Экспериментально доказано, что метильные группы на ДНК не просто маркируют неактивные гены, а являются прямой причиной их выключения: их удаление активирует ген, а добавление — снова подавляет
Безопасная альтернатива разрезанию ДНК
Эпигенетическое редактирование позволяет управлять активностью генов без физического разрезания ДНК, что значительно снижает риски нецелевых мутаций и развития рака по сравнению с классическим CRISPR
Терапевтический потенциал при серповидноклеточной анемии
Метод успешно реактивировал фетальный ген глобина в клетках человека, предлагая потенциальную стратегию лечения серповидноклеточной анемии и других заболеваний, связанных с гемоглобином
Начало новой эры редактирования
Технология позволяет целенаправленно доставлять инструменты к конкретным генам для изменения их эпигенетического статуса, открывая возможности не только для медицины, но и для сельского хозяйства
Text generated using AI
