Новое лечение снижает холестерин почти на 50% без статинов и побочных эффектов

Исследователи из Университета Барселоны и Университета Орегона разработали инновационную ДНК-терапию, использующую полипуриновые шпильки (PPRHs) для целенаправленного подавления белка PCSK9, который регулирует уровень «плохого» холестерина ЛПНП в крови. В экспериментах на трансгенных мышах однократная инъекция наиболее эффективной шпильки HpE12 снизила уровень PCSK9 на 50%, а холестерина — на 47% уже на третий день, демонстрируя мощный и быстрый терапевтический эффект.

Механизм действия основан на способности PPRHs специфически связываться с полипиримидиновыми последовательностями в гене PCSK9, блокируя его транскрипцию. Это приводит к увеличению количества рецепторов ЛПНП на поверхности клеток, улучшая захват холестерина и снижая его накопление в артериях. В отличие от существующих методов, таких как моноклональные антитела или siRNA, PPRHs обладают преимуществами низкой стоимости синтеза, стабильности и отсутствия иммуногенности.

Новый подход предлагает потенциальную альтернативу статинам, которые часто вызывают побочные эффекты в виде миопатий. Технология открывает перспективы для разработки безопасных и эффективных методов профилактики атеросклероза и сердечно-сосудистых заболеваний, особенно для пациентов с непереносимостью статинов или нуждающихся в более целенаправленной терапии для контроля гиперхолестеринемии.