Новый инструмент точного редактирования генов от MIT может преобразовать медицину

Исследователи MIT совершили прорыв в технологии редактирования генов, разработав систему прайм-редактирования, которая значительно снижает количество ошибок при внесении изменений в ДНК. Новая методика сократила частоту ошибок с примерно одной на семь редактирований до одной на 101 для наиболее распространённого типа редактирования, а в более точном режиме — с одной на 122 до одной на 543 редактирования.

Традиционные системы прайм-редактирования используют модифицированную версию фермента Cas9, которая разрезает только одну цепь ДНК, что считается более безопасным подходом. Однако иногда исходная цепь ДНК повторно присоединяется, что может привести к непреднамеренным ошибкам. Исследователи MIT идентифицировали мутации в белке Cas9, которые делают старые цепи ДНК менее стабильными, что облегчает включение новых цепей без ошибок. Комбинируя эти мутации с белком, стабилизирующим РНК-шаблон, они создали систему vPE с частотой ошибок в 60 раз ниже исходной.

Это достижение может сделать генную терапию значительно безопаснее и практичнее для лечения широкого спектра генетических заболеваний. Исследователи продолжают работу по повышению эффективности редакторов и разработке методов доставки в специфические ткани организма. Технология также найдёт применение в фундаментальных исследованиях для изучения развития тканей, эволюции раковых клеток и клеточных реакций на лекарства.