Одно лечение CRISPR сократило «плохой» холестерин вдвое на целый год
Однократная инфузия экспериментальной CRISPR-терапии CTX310 стойко снизила ЛПНП и триглицериды у пациентов с трудно поддающимися лечению липидными нарушениями; эффект сохранялся через год
Short Summary
Однократная доза экспериментальной CRISPR-терапии CTX310 снизила ЛПНП («плохой» холестерин) и триглицериды примерно вдвое у пациентов с трудно поддающимися лечению липидными нарушениями. В исследовании первой фазы (Phase 1) клиники Кливленд Клиник (Cleveland Clinic) у 15 пациентов через 12 месяцев после инфузии при максимальной дозе ЛПНП снизился на 52,5%, а триглицериды — на 47,8%.
Терапия CTX310 вводится однократной инфузией и доставляет систему редактирования CRISPR-Cas9 в печень, где отключает ген ANGPTL3, регулирующий жиры в крови. Пациенты получали дозы от 0,1 до 0,8 мг/кг; перед инфузией им вводили кортикостероиды и антигистаминные препараты. Результаты были представлены на ежегодном конгрессе Европейского общества кардиологов 2026 года и одновременно опубликованы в «Нью-Ингленд джорнал оф медисин» (New England Journal of Medicine). За год наблюдения не сообщалось о серьёзных нежелательных явлениях, связанных с терапией.
Хотя ранние результаты обнадёживают, CTX310 остаётся экспериментальным, а исследование включало только 15 человек. Участников наблюдали в течение года после лечения, и исследователи планируют продолжать долгосрочное наблюдение за безопасностью ещё 15 лет в соответствии с рекомендациями Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) для генотерапий. Исследование финансировалось компанией CRISPR Therapeutics AG; учреждение первого автора получало исследовательское финансирование от CRISPR Therapeutics.
Однократная CRISPR-терапия снизила ЛПНП и триглицериды примерно вдвое
У пациентов с трудно поддающимися лечению липидными нарушениями одна инфузия CTX310 дала выраженное снижение обоих показателей
Эффект сохранялся через 12 месяцев
При максимальной дозе ЛПНП снизился на 52,5%, триглицериды — на 47,8% от исходного уровня
CTX310 отключает ген ANGPTL3 в печени
Терапия доставляет CRISPR-Cas9 в печень и нацелена на ANGPTL3, который помогает регулировать циркулирующие в крови жиры
Данных пока мало, но долгосрочный контроль продолжится
Исследование первой фазы (Phase 1) включало только 15 пациентов; серьёзных связанных нежелательных явлений за год не сообщалось (reported), планируется наблюдение ещё 15 лет
Text generated using AI
