Прощание с "золотым" лекарством: в лечении системной красной волчанки появился луч надежды

Китайская исследовательская группа под руководством профессора Чэнь Чжу опубликовала в «Нью-Инглендском медицинском журнале» прорывные результаты первой фазы клинических испытаний по лечению рефрактерной системной красной волчанки с помощью внутривенной (in vivo) CAR-T-терапии. У пяти пациенток после однократной инъекции препарата уже через несколько часов были зафиксированы генетически модифицированные T-клетки, которые полностью уничтожили патогенные B-клетки, при этом наблюдались лишь минимальные побочные эффекты.

В отличие от традиционной экстракорпоральной (ex vivo) CAR-T-терапии, где T-клетки извлекают, модифицируют в лаборатории и затем возвращают пациенту, новая технология использует липидные наночастицы как «нанокурьеров». Эти частицы нацеливаются на CD8+ T-клетки прямо в кровотоке и доставляют в них мРНК с инструкцией для производства химерного антигенного рецептора (CAR). Этот процесс занимает часы, а не недели, не требует сложной подготовки клеток и химиотерапевтической «кондиционирующей» подготовки пациента, что снижает риски и стоимость.

Хотя метод находится на ранней стадии испытаний, его эффективность, скорость и безопасность открывают путь к потенциальной революции в лечении аутоиммунных заболеваний. Профессор Чэнь Чжу прогнозирует, что переход на технологию in vivo CAR-T и её масштабирование до формата «готового к применению препарата» могут радикально снизить стоимость терапии с нынешних миллионов рублей, сделав её доступной для широкого круга пациентов с волчанкой и, возможно, другими болезнями, такими как ревматоидный артрит.