Ученые значительно усилили возможности редактирования генов

Ученые из Техасского университета в Остине разработали революционный метод редактирования генов с использованием бактериальных ретронов, который может одновременно корректировать несколько болезнетворных мутаций в клетках млекопитающих. В отличие от традиционных инструментов, ограниченных одной-двумя мутациями, ретроновая система заменяет большие дефектные участки ДНК здоровыми последовательностями, что особенно важно для таких сложных заболеваний, как кистозный фиброз, где известно более тысячи различных мутаций.

Ключевым достижением стало значительное повышение эффективности метода — с 1,5 % до 30 % успешных вставок здоровой ДНК в целевые клетки. Технология использует ретроны, генетические элементы, первоначально обнаруженные в бактериях, которые помогают им защищаться от вирусных инфекций. Система доставляется в клетки в виде РНК, заключённой в липидные наночастицы, что решает проблемы доставки, характерные для многих традиционных методов редактирования генов.

Исследователи уже применяют этот подход для лечения кистозного фиброза, нацеливаясь на замену дефектных регионов гена CFTR. Метод может сделать генную терапию более доступной, создавая «готовые» инструменты, способные лечить большую группу пациентов одновременно, что упрощает финансовые и регуляторные аспекты разработки терапий. Это открывает перспективы для создания инклюзивных методов лечения, охватывающих пациентов с редкими и уникальными мутациями.