Получена новая мишень для лечения болезни Паркинсона | 10 главных научно-технологических трендов в медицине Китая в 2025 году

Исследовательская группа профессора Юй Цзиньтая из больницы Хуашань при Фуданьском университете совместно с группой профессора Юань Пэна из Института трансляционных исследований мозга Фуданьского университета и группой исследователя Лю Цуна из Шанхайского института органической химии Китайской академии наук впервые в мире выявила, что ген с неизвестной ранее функцией FAM171A2 является ключевой молекулой, способствующей возникновению и развитию болезни Паркинсона, и отобрала малые молекулярные соединения с потенциальной терапевтической ценностью, что открывает новые надежды на замедление прогрессирования заболевания. Соответствующие результаты исследования были опубликованы в журнале «Science» в феврале 2025 года.

На основе анализа клинических образцов пациентов с болезнью Паркинсона и серии экспериментов in vivo и in vitro исследовательская группа обнаружила и подтвердила, что белок нейронального мембранного рецептора FAM171A2 является ключевым фактором, способствующим распространению патологического α-синуклеина.

Далее исследователи использовали методы прогнозирования белковой структуры и виртуального скрининга, чтобы из более чем 7000 малых молекулярных соединений успешно выделить одну малую молекулу, способную эффективно ингибировать связывание белка FAM171A2 с патологическим α-синуклеином, а также подавлять захват дофаминергическими нейронами фибрилл этого патогенного белка.